eNCF2022｜临床研究学组论坛（6.8）报道

2022-06-10 08:30:00
admin
原创
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6月8日18时，2022年东北心血管病线上论坛（eNCF）的CSC临床研究学组论坛，群贤毕集，畅所欲言，精彩纷呈。

临床研究源于临床实践，其产生的循证医学证据又反哺了临床工作的进步。二者相辅相成，互促成长。本场论坛立足临床研究实践，邀请众多国内知名专家，围绕临床研究中的科学问题凝练、合理设计规划、研究过程把控、数据统计分析以及研究质量评价等问题进行了系统阐述。同时结合临床实际对真实世界研究、混杂因素调整以及研究结果呈现等广大临床工作者关心的具体问题进行了深入交流探讨。授课内容丰富、结构紧凑、层次分明，给大家带来了一场丰富的学术盛宴。


图 1 论坛专家组成员


本次论坛由南京医科大学附属南京医院陈绍良教授、中国人民解放军总医院曹丰教授以及海军军医大学第二附属医院梁春教授担任主持。强大的演讲阵容由复旦大学附属中山医院黄丽红教授、国家心血管病中心医学统计部李卫教授、北京大学第一医院姚晨教授、国家心血管病中心医学统计部王杨教授、首都医科大学附属北京安贞医院刘静教授与杜昕教授组成。由南京医科大学附属南京医院张俊杰教授、北京协和医院张丽华教授、南京医科大学附属无锡市人民医院王如兴教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院权薇薇教授以及北部战区总医院李毅教授担任讨论嘉宾。各位专家为大家奉献了一场场精彩绝伦的交流报告，百家争鸣，精彩纷呈！ 


图 2 非随机对照临床研究中控制混杂因素的统计学方法  黄丽红


会议伊始，来自复旦大学附属中山医院的黄丽红教授针对“非随机对照临床研究中控制混杂因素的统计学方法”进行了精彩的汇报，相比于随机对照研究(RCT)，非随机对照研究的试验分组并不是根据随机化的原则进行。因此，非随机对照研究往往受到很多混杂因素的影响。黄丽红教授从非随机对照研究混杂因素控制方法的规范化出发，分别从已测量和未测量的混杂因素、敏感性分析等角度，讲解了混杂因素控制的统计学方法。随后，黄丽红教授以一项研究为例，生动地讲解了倾向性评分法的使用步骤、注意事项以及应用条件。最后，黄丽红教授强调，对于在非随机对照研究中混杂因素的控制，我们需要明确的研究假设、高质量的数据以及规范的统计学方法，以保证分析方法的稳健和研究结论的可靠。


图 3  临床研究设计中常见的统计学错误  李卫


随后，来自国家心血管病中心医学统计部的李卫教授以“临床研究设计中常见的统计学错误”为题作了精彩的报告。高质量的临床研究往往在设计阶段就考虑了统计学的问题。而从统计学的角度上讲，在临床研究设计阶段，研究设计与研究目的一致性、非劣效界值的选择以及多重性问题是我们应该考虑的常见问题。

首先，研究设计与研究目的一致性。当研究设计与研究目的不一致时，常常会导致样本量估算的错误。其次，非劣效界值的选择。目前常用临床试验设计类型包括非劣效性设计，优效性设计以及等效性设计。在优效性研究存在实施困难的情况下，非劣效的研究设计被认为是一种潜在的行之有效的方法。然而，需要注意非劣效界值的选择，以期保证研究结果的可靠性。第三，多重性问题。当进行多次、多组间测量时，需要考虑多重性问题，否则会引起Ⅰ型误差的膨胀，进而增加了研究结论出错的概率。对于此类问题，可通过Bonferroni法等统计学的方法调整检验水准α，也可以通过设置唯一的研究终点等研究设计的方法规避此类问题。最后，李卫教授总结道，符合统计学原则的临床研究是研究结果能够推广的基础，好的临床研究必须同时兼顾临床意义和统计学意义。


图 4  真实世界数据研究探索：来自博鳌乐城先行区的经验  姚晨


来自北京大学第一医院的姚晨教授为我们带来了“真实世界数据研究探索：来自博鳌乐城先行区的经验”的精彩报告，姚晨教授以真实世界数据(RWD)与真实世界证据(RWE)的概念为切入点，讲授了真实世界研究的过程、可靠性以及潜在风险。真实世界数据是指在真实的临床、社区或家庭环境下获取多种数据，并非所有的真实世界数据经过分析后都能成为真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据。姚晨教授介绍了“乐城先行区模式”，向我们展示了高质量的前瞻性真实世界数据的采集模式。该模式可以基于医院诊疗电子病历数据应用自动化数据提取技术本地化提取标准化的真实世界数据。这种模式跨越了真实世界数据与临床研究数据的鸿沟，为广大临床医生开展真实世界临床研究提供了无限可能。最后，姚晨教授强调，真实世界研究由于其方法学的局限性，不可能像RCT得出一个直接效应的评估，更多是间接效益或效果的评估。而面对真实世界数据的质量问题，我们需要更加关注真实世界数据收集的顶层设计，客观评价目的数据的选择性问题。


图 5 临床研究实施过程中的质控：临床管理者的视角  杜昕


来自首都医科大学附属北京安贞医院的杜昕教授为我们分享了题为“临床研究实施过程中的质控：临床管理者的视角”的精彩演讲，杜昕教授以CRAFT研究和PANDA Ⅱ研究为例，带领我们多方位全过程了解与学习了临床研究实施过程中的质量控制方法。质量控制是指在质量保证体系中，为达到临床试验某一质量要求所采取的具体操作技术和实施的行为，是贯穿临床试验始终的发现问题、寻求问题的原因和解决方法，并最终解决问题的一个连续过程。临床研究实施过程中的质量控制不仅需要依赖分工协作的团队体系，质量控制也需要进行灵活的研究进度管理，以增加研究实施的积极性。同时，还需要进行科学的数据管理，以及时发现并纠正方案违背情况。最后，需要与各中心保持密切的沟通，进行定期线下监察活动，以保证数据的真实性、准确性。杜昕教授总结道，临床研究的实施本身就是一个体系庞大且复杂的团队行为，因此，临床研究实施过程中的质量控制离不开团队所有人的共同努力。


图 6 如何把临床问题转化为高质量临床研究设计  刘静


首都医科大学附属北京安贞医院刘静教授以“如何把临床问题转化为高质量临床研究设计”为题作了精彩的报告。从流程上来说，从临床问题凝练到临床研究问题需要进行分类、构建、判断以及选择四大主要步骤。首先，临床问题可以分类为病因类、诊断类、治疗类、预后类及相关描述性问题。各类临床问题根据其目的的差异对应的研究类型也有所不同。其次，我们可以根据PICO（患者、干预、对照、结局）四个关键点清晰地构建与凝练临床研究问题。第三，判断一个好的临床研究问题需要考察FINER（可行性、吸引力、创新性、伦理以及重要性）五个方面。最后，根据一个构建完整清晰且合理、重要、创新、可行的临床研究问题选择合适的研究设计。所以，大多数研究问题来自临床场景，但是临床问题并非临床研究问题。将临床中提出的问题转化为临床研究课题，需要我们认真推敲，仔细甄别。


图 7 从统计学角度解读DECLARE TIMI 58研究  王杨


来自国家心血管病中心医学统计部的王杨教授分享了题为“从统计学角度解读DECLARE TIMI 58研究”的精彩授课，王杨教授从DECLARE TIME 58研究出发，分析和解读了研究设计、分析与报告过程中的统计学考量。从研究对象上来说，研究人群的代表性并非只用样本量来衡量，其本质是研究选择的人群特征与临床实践中目标人群的特征的吻合程度。从研究评价目标的设计来说，终点指标的设置应该具有针对性与层次性，例如非劣效和优效性比较的贯序试验设计、基于不同假设的不同研究终点设计等。从假设检验及报告研究结果方面，应该保持严谨的态度，注意多重性问题，合理控制检验水准。严格遵循统计学报告规范，注重临床问题的考虑。最后，王杨教授总结道，统计显著性并不是临床试验的“终点”，我们要想更精准解读临床研究，应该将统计学方法作为基础，将统计学报告规范作为原则，在此基础上结合临床专业找到研究结果背后真正的答案！


总结

此次2022年东北心血管病线上论坛（eNCF）的CSC临床研究学组论坛主要以提高临床研究设计与分析评价能力、开拓临床研究方法学视野为出发点，围绕广大临床工作者临床研究过程中经常遇到的问题和容易发生的错误，进行了精彩的解读与授课。呈现一场内容丰富、精彩纷呈的学术盛宴，有助于切实提高临床工作者的研究水平以及科研能力。


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